Una asociación para curar
el síndrome de Sanfilippo

Genistenia

El Dr. Brian Bigger, Director del Laboratorio de la Universidad de Manchester en Manchester UK explica por qué la genisteína podría ser eficaz en el tratamiento de Sanfilippo y por qué (y cómo) están a punto de iniciar un nuevo ensayo clínico de fase 3 para examinar la seguridad y eficacia de aglicona genisteína en el síndrome de Sanfilippo. Para obtener más información acerca de Sanfilippo y el ensayo, visite http://www.mpssociety.org.uk/research/latest-news/mps-iii-genistein-clinical-trial/ . Se espera que el ensayo comience en la primavera de 2014.

Para visualizar el video del Dr Brian Bigger clica aquí http://www.raredr.com/videos/genestein-and-sanfilippo-syndrome-review-evidence.

Los criterios que se tomaron en cuenta en la reclutación de pacientes para el ensayo a primeros de 2014 fueron:: -Diagnóstico confirmado de MPS III A, B o C , de edades comprendidas entre 2 y 15 años, capaces de caminar sin ayuda.

Se dió prioridad a los pacientes del Reino Unido debido a la lengua y a los presupuesto de viajes limitados.

Los participantes del ensayo clínico recibirán 2 dosis diarias de 80mg/kg.

Se llevarán a cabo los eventos adversos, ltoxicidad y el seguimiento endocrino.

Las medidas de resultado de ensayo clínico incluirán GAG en orina y una serie de pruebas psicológicas y de desarrollo.

Investigador principal Dr. Simon Jones
Consultor metabólico pediatra del Hospital Infantil de Manchester
Oxford Road, Manchester M13 9WL, Reino Unido, teléfono: 0161 701 2137/8
simon.jones @ cmft.nhs.uk,

para más información clicar aquí

En el año 2006 se pubicó en la Revista Europea de Genética que la genisteina pura era un amplio abanico de proteinas, inhibidor de la tirosina quinasa, que bloqueaba los gags en las células de pacientes de todos los tipos de mucopolisacaridosis probadas, tales como la mps I, mps Ii, mps III, mps VI y VII.

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